Olipudase Alfa, אנזים הצרפי (Recombinant Enzyme) ממקור אנושי של Acid Sphingomyelinase - ASM, מהווה תחליף וטיפול בהתייצגויות לא נוירולוגיות של מחלת חסר ב–ASM. במחקר זה שעדיין נמשך, בתווית פתוחה, שבודק לאורך זמן את הבטיחות והיעילות של Olipudase Alfa NCT02004704 עקב במשך 30 חודשים אחרי חמישה מטופלים מבוגרים עם מחלת חסר ב-ASM.

במהלך המעקב לא נראו מקרי תמותה, תופעות לוואי חמורות או רציניות, או הפסקה של הטיפול. רוב תופעות הלוואי היו קלות וכללו כאב ראש, בחילה וכאבי בטן. אף מטופל לא פיתח נוגדנים לתקופה ולא נראו שינויים קליניים בעלי משמעות בסימנים חיוניים, מדדים המטולוגים ומדדים לבביים.

נראתה הפחתה בעלת משמעות סטטיסטית בנפח הכבד (31%) והטחול (35%) שנשמרו לאורך 30 חודשי הטיפול. נראתה גדילה ממוצעת של 35% ביכולת הדיפוזיה של הריאה וכן שיפור קליני במאפייני מחלת ריאה פולשנית. פרופיל השומנים השתפר בכל המטופלים. שיפור בצפיפות עצם עמוד השדרה נראתה בחלק מהמטופלים. Chitotriosidase בסרום המטופלים ו–Lysosphingomyelin בטיפות דם מיובש היו פחותים תחת הטיפול, דבר שיכול להצביע על יעילותם כסמנים ליעילות התרופה. Olipudase Alfa הוא הטיפול הראשון שמכוון למערך הסיבות (Etiology) שגורם להפתחות המחלה.

מקור:

Wasserstein M.P et al (2018). J Inherit Metab Dis (2018) 41: 829;

נושאים קשורים:  מחקרים,  Acid Sphingomyelinase Deficiency,  Olipudase Alfa,  Efficacy,  Adverse Events